NNT e NNH: statistica e stocastica nella valutazione del valore terapeutico aggiunto

Silvio Garattini, Roberto Latini, Franco Cosmi

RIASSUNTO: Qualsiasi intervento per la salute, farmacologico, invasivo, chirurgico, deve avere un valore terapeutico aggiunto oltre che i requisiti di qualità, sicurezza, efficacia, per essere considerato come un presidio medico basato sulle prove di efficacia scientifica e di utilità clinica per il paziente. L’intervento deve essere condiviso tra medico e paziente che devono avere strumenti rigorosi ma semplici per decidere la terapia più adatta da intraprendere. La valutazione della riduzione del rischio relativo è comunemente usata nella letteratura scientifica per quantificare sia la significatività statistica che clinica. La riduzione di questo tipo di rischio è indipendente dal rischio basale ed è utile per confrontare risultati di trial condotti su popolazioni a differenti livelli di rischio. Una lettura “di parte” della riduzione del rischio relativo può essere utilizzata per enfatizzare l’entità del beneficio ai fini della propaganda di mercato. La riduzione del rischio assoluto è invece proporzionale all’entità del rischio basale ed è un parametro più utile a medico e paziente per comprendere l’entità del beneficio e del danno soprattutto se il parametro viene espresso in termini di numero necessario di pazienti da trattare per evitare un evento (NNT) o per causarlo (NNH). La modalità di comunicazione scientifica è importante per le scelte dei medici e la fiducia dei pazienti. Anche i dati veri possono essere modificati nella comunicazione e nella percezione ricorrendo a verbose parafrasi. Presentare i risultati degli studi clinici in termini stocastici oltre che statistici è utile a medici e pazienti per verificare se vale la pena praticare un determinato trattamento il cui successo ha talvolta la probabilità di una vincita alla lotteria, considerando anche gli effetti collaterali e gli eventi avversi. Una delle sfide più importanti della medicina di precisione sarà la comprensione della relazione tra probabilità e casualità.