Ettore Marubini, Paola Rebora, Giuseppe Reina

Questa “nota statistica” ha come oggetto le sperimentazioni cliniche controllate randomizzate (SCCR) di equivalenza e di non inferiorità. Tali SCCR sono programmate per provare rispettivamente l’assenza di una differenza clinicamente rilevante tra l’effetto di due trattamenti (equivalenza) o per dimostrare che un nuovo trattamento non è peggiore di un trattamento esistente: l’effetto del nuovo trattamento può essere superiore od anche leggermente inferiore a quello del trattamento esistente purché per non più di una quantità clinicamente tollerabile (non inferiorità). Quindi, in entrambi i casi, è necessario introdurre una quantità _, margine di tolleranza, che rappresenti la massima differenza accettabile da parte del clinico, la cui definizione è spesso oggetto di critiche e discussioni. In questa nota, l’attenzione è rivolta ai criteri di scelta di tale margine di tolleranza ed in particolare si descrivono e discutono in dettaglio le procedure usate dagli autori delle SCCR di non inferiorità COBALT ed INJECT per la determinazione del margine _. Si considerano ripetutamente le implicazioni etiche delle SCCR di equivalenza e non inferiorità e si richiede più volte al lettore di riflettere sulle ragioni addotte dai sostenitori di queste tipologie di studi a favore delle stesse.